Undang-undang ‘hak untuk mencoba’ di AS mungkin tidak membantu orang yang sekarat mendapatkan obat-obatan yang tidak disetujui

Apa yang disebut undang-undang “hak untuk mencoba”, yang dimaksudkan untuk memperluas akses pasien sekarat terhadap pengobatan eksperimental, mungkin tidak berfungsi seperti yang diharapkan – dan dapat menghilangkan perlindungan keselamatan federal bagi pasien, kata beberapa ahli.

Undang-undang tersebut, yang diberlakukan di setidaknya 24 negara bagian, dipromosikan sebagai cara untuk membantu pasien yang sekarat mendapatkan obat-obatan dan perangkat yang tidak disetujui oleh Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA).

Namun undang-undang tersebut belum membantu pasien mendapatkan akses terhadap terapi eksperimental, kata Alison Bateman-House, ahli etika di New York University Langone Medical Center, dan rekannya dalam sebuah artikel di Annals of Internal Medicine.

Undang-undang negara bagian juga dapat mencakup akses hanya untuk pasien yang sakit parah, tidak termasuk orang dengan penyakit serius atau langka dengan pilihan pengobatan terbatas yang tidak langsung mengancam nyawa, catat para penulis.

Dan undang-undang tersebut dapat mengganggu sistem yang ada saat ini dalam memberikan apa yang disebut sebagai “penggunaan penuh kasih” atas pengobatan yang belum terbukti kepada pasien yang sekarat atau sakit parah, yang mencakup pengawasan FDA untuk mendeteksi masalah keamanan, kata Bateman-House melalui email.

“Partisipasi FDA dalam proses ini membantu melindungi pasien dari hasil yang lebih buruk daripada yang mereka hadapi,” kata Bateman-House. “Dengan mencoba untuk menghapus FDA dari menyetujui upaya penggunaan yang penuh kasih, hak untuk mengadili undang-undang menghilangkan perlindungan penting.”

Berdasarkan kebijakan federal saat ini, ketika pasien yang sakit parah ingin menggunakan obat dan perangkat yang masih terlalu dini dalam pengembangannya untuk disetujui oleh FDA, dokter mereka biasanya meminta agar perusahaan obat atau perangkat tersebut memberikan akses yang lebih luas terhadap terapi eksperimental.

Jika perusahaan setuju, FDA dan dewan peninjau tempat dokter bekerja juga akan memeriksa permintaan tersebut. Antara lain, peninjau dapat mengevaluasi apakah pasien telah kehabisan pilihan lain dan memahami potensi risiko dan manfaat terapi yang umumnya belum diuji dalam uji coba skala besar pada manusia.

FDA belum mengambil posisi mengenai hak untuk mengadili undang-undang, Sarah Peddicord, juru bicara FDA, mengatakan melalui email. FDA menyetujui lebih dari 99 persen permohonan penggunaan penuh kasih, yang juga dikenal sebagai permintaan akses yang diperluas, yang diterima selama tahun fiskal 2010 hingga 2014, katanya. FDA harus menanggapi permintaan ini dalam waktu 30 hari, namun sering kali melakukannya lebih cepat, tambahnya.

Namun, negara mempunyai hak untuk mencoba mengesahkan undang-undang, karena sistem yang ada saat ini tidak berjalan cukup cepat bagi pasien yang sakit parah untuk mencari pengobatan eksperimental sebagai upaya terakhir, kata Kurt Altman, direktur urusan nasional di Goldwater Institute, yang merupakan model dari undang-undang tersebut. mengatur, kata. undang-undang dan membantu mempromosikan undang-undang tersebut.

Dia tidak membantah tingkat persetujuan FDA sebesar 99 persen untuk permintaan penggunaan yang penuh kasih. Sebaliknya, Altman berpendapat bahwa permintaan ini hanya mewakili sebagian kecil dari pasien yang mungkin mendapat manfaat dari menerima pengobatan eksperimental.

“Apa yang tidak diungkapkan oleh angka 99 persen kepada kita adalah berapa banyak pasien terminal yang tidak mengetahui tentang perluasan akses, dokter yang tidak memiliki cukup waktu untuk menyelesaikan prosesnya, dan sebagainya,” kata Altman melalui email.

Aplikasi ini membutuhkan waktu lebih dari 100 jam bagi dokter untuk menyelesaikannya, katanya. Meski FDA telah mengumumkan rencana untuk menyederhanakan proses ini sehingga hanya membutuhkan waktu 45 menit, Altman mengaku belum mengetahui penerapannya.

“Secara keseluruhan, menurut saya upaya yang tepat adalah langkah pertama yang akan mengarah pada reformasi yang tidak hanya mempercepat beberapa proses FDA, namun juga membuat prosesnya lebih transparan dan mudah dipahami,” kata Altman.