Anggota parlemen berjuang untuk memotong birokrasi bagi pasien sakit parah yang mencari obat eksperimental

Haruskah orang-orang yang berjuang untuk hidup mereka harus berjuang melawan birokrasi?

Itulah pertanyaan yang sedang dipertimbangkan oleh anggota parlemen di empat negara bagian yang akan menerapkan Undang-Undang Hak untuk Mencoba – usulan undang-undang yang bertujuan untuk memberikan akses terhadap obat-obatan eksperimental, namun berpotensi menyelamatkan nyawa, kepada orang-orang yang sakit parah sebelum obat-obatan tersebut mendapat persetujuan FDA.

Orang Amerika seperti Keith Knapp, dari California, telah berjuang keras untuk undang-undang semacam ini.

Keith Knapp menikah dengan kekasih SMA-nya, Mikaela. Dia dan Mikaela mengira hidup mereka masih terbentang di hadapan mereka — sampai tahun lalu, ketika Mikaela didiagnosis mengidap kanker ginjal stadium akhir. Hal ini memulai pertarungan yang tidak pernah mereka bayangkan saat mereka berdua mencoba mendapatkan akses terhadap obat yang menjanjikan, namun belum disetujui FDA, yang bekerja dengan baik dalam uji klinis. Pasangan tersebut mengetahui bahwa tanpa mengikuti salah satu uji coba ini, undang-undang saat ini tidak akan mengizinkan mereka mengakses pengobatan eksperimental.

Dari ranjang rumah sakitnya, Mikaela baru-baru ini berkata: “Orang-orang meninggal karena mereka tidak dapat mengakses obat-obatan ini setiap saat. Saya tidak ingin menjadi salah satu dari mereka.”

Tapi sayangnya dia. Meskipun suaminya berupaya keras untuk melobi anggota Kongres, perusahaan farmasi dan FDA – dan kampanye media besar-besaran – Mikaela kalah dalam pertarungannya dua minggu yang lalu.

“Usaha yang harus Anda lakukan terlalu besar saat ini dalam hidup kita ketika Anda benar-benar hanya ingin memperlambat segalanya dan menikmati kebersamaan,” kata Keith.

Saat ini, FDA memerlukan waktu sekitar 10 tahun untuk menyelesaikan uji klinis terhadap obat baru—dan meskipun banyak yang mencobanya, hanya 3 persen yang akan mendapatkan akses ke uji coba selama jangka waktu tersebut. Sementara itu, 500.000 orang Amerika meninggal karena kanker pada tahun lalu, dan ribuan lainnya meninggal karena penyakit lain.

Di negara bagian di mana undang-undang “Hak untuk Mencoba” telah diberlakukan, sponsor RUU sering kali memiliki alasan pribadi untuk mengemukakan masalah tersebut. Di Missouri, perwakilan negara bagian Jim Neely mencoba menyelamatkan putrinya yang sekarat. Di Colorado, undang-undang tersebut disponsori oleh seorang ahli farmakologi klinis yang berjuang untuk saudara laki-lakinya yang sekarat. Di Arizona, pengelola akun tersebut adalah seorang pria yang kehilangan istrinya. RUU serupa juga telah diperkenalkan di Louisiana.

Bagi banyak orang yang menerima diagnosis terminal, mereka bersedia mencoba apa pun—tetapi setelah uji klinis ditutup, pasien tidak dapat mengakses obat yang berpotensi menyelamatkan nyawa sampai obat tersebut disetujui oleh pemerintah.

Sebuah keluarga di Vermont menghadapi situasi serupa. Dua putra Jennifer McNary, Max dan Austin, menderita penyakit yang sama. Max mengikuti uji klinis untuk obat eksperimental yang disebut eteplirsen dan hasilnya lebih baik. Austin tidak mengikuti persidangan, dan keadaannya menjadi lebih buruk.

“Jika Austin tidak pernah diberi kesempatan untuk melakukan eteplirsen, kami yakin 100 persen dia akan mati,” katanya.

Austin ingin akses terhadap obat yang menurutnya dapat membawa perubahan besar bagi adik laki-lakinya. “Adikku Max bisa berlari dan berjalan, aku hanya bisa duduk di kursi roda dan mengawasinya. Dia sudah menggunakan eteplirsen selama dua tahun — ini aman dan efektif dan saya ingin aksesnya,” katanya.

Meskipun terdapat kisah-kisah yang memilukan, banyak dokter memperingatkan hal ini dengan mengatakan bahwa obat-obatan ini sebenarnya dapat menurunkan kualitas hidup dan meningkatkan risiko efek samping.

“Anda tidak tahu bahwa ini lebih baik daripada tidak sama sekali,” kata Dr. Kata ahli endokrinologi UCLA Stanley Korenman. “Anda tidak tahu bahwa hal itu tidak akan menurunkan angka harapan hidup Anda melainkan meningkatkan angka harapan hidup Anda karena Anda tidak tahu apa efek sampingnya.”

Dokter lain setuju dan mengatakan bahwa banyak dari obat-obatan ini tampaknya tidak berguna dan memberikan harapan palsu. Mereka juga mengatakan hal ini dapat menyebabkan “penjual minyak ular” mengambil keuntungan dari orang-orang yang putus asa dan sekarat.

Namun Darcy Olsen dari Goldwater Institute yakin ini saatnya untuk melakukan perubahan. “Setiap hari, ribuan orang Amerika meninggal ketika ada obat yang berpotensi menyelamatkan nyawa mereka jika kita memperbarui dan memodernisasi proses peraturan ini,” kata Olsen.

Dan Keith Knapp setuju.

“Ini adalah salah satu bidang di mana kebijakan tidak sejalan dengan apa yang diinginkan rakyat Amerika, dan saya ingin melihat perubahan itu sehingga masyarakat tidak harus mengalami hal ini di masa depan,” katanya.