Apakah Perusahaan Farmasi Besar Mengabaikan Potensi Penyembuhan Kanker?

Pada tanggal 12 April 1955, vaksin polio pertama yang berhasil diberikan kepada hampir 2 juta anak sekolah di seluruh negeri. Penemunya, peneliti medis Universitas Pittsburgh Jonas Salk, diwawancarai di Radio CBS malam itu.

“Siapa pemilik hak paten atas vaksin ini?” pembawa acara radio Edward R. Murrow bertanya padanya.

Itu adalah pertanyaan yang masuk akal, jika Anda mempertimbangkannya kekebalan terhadap penyakit mematikan Menderita 300.000 orang Amerika setiap tahunnya seharusnya bernilai sesuatu.

“Baiklah, orang-orangnya, menurutku,” jawab Salk dengan terkenal. “Tidak ada paten. Bisakah Anda mematenkan matahari?”

Di dunia di mana obat kanker Avastin – yang dipatenkan oleh perusahaan farmasi Genentech/Roche – menghabiskan biaya sekitar $80.000 bagi pasien per tahun tanpa terbukti dapat memperpanjang hidup, sikap tidak mementingkan diri Salk telah menjadikannya pahlawan bagi banyak peneliti medis saat ini.

Salah satu pengagum Salk adalah Evangelos Michelakis, seorang peneliti kanker di Universitas Alberta yang menemukan tiga tahun lalu bahwa bahan kimia umum tidak beracun yang dikenal sebagai DCA, kependekan dari dichloroacetate, tampaknya menghambat pertumbuhan tumor kanker. pada tikus. Temuan awal Michelakis menarik keriuhan besar pada saat itu dan telah beredar ulang di web minggu ini, sebagian besar disebabkan oleh postingan blog (“Ilmuwan menyembuhkan kanker, tetapi tidak ada yang menyadarinya”) yang telah memicu perdebatan baru dengan orang-orang yang bertanya-tanya apakah kanker itu berasal dari mana. .

Mekanisme kerja DCA pada tikus sangat sederhana: DCA membunuh sebagian besar jenis sel kanker dengan mengganggu cara kerjanya memetabolisme gulamenyebabkan mereka menghancurkan diri sendiri tanpa mempengaruhi jaringan normal.

Setelah uji coba pada hewan, Michelakis dan rekan-rekannya melakukan tes DCA pada sel kanker manusia dalam cawan Petri, kemudian melakukan uji klinis pada manusia dengan dana sebesar $1,5 juta yang dikumpulkan secara pribadi. Hasil yang menggembirakan – pengobatan DCA tampaknya memperpanjang umur empat dari lima peserta penelitian – dipublikasikan tahun lalu di Science Translational Medicine.

Penelitian awal pada hewan pengerat, kultur sel, dan uji coba kecil pada manusia menunjukkan bahwa DCA adalah pengobatan kanker yang manjur. Hal ini tidak berarti bahwa obat ini merupakan obat yang telah lama ditunggu-tunggu—banyak senyawa lain yang tampak sama menjanjikannya pada tahap awal penelitian namun kemudian tidak memenuhi janji tersebut—namun meskipun demikian, Michelakis yakin bahwa uji DCA pada manusia dalam jumlah yang lebih besar diperlukan.

Seperti Jonas Salk, Michelakis tidak mematenkan penemuannya. Bukan karena dia tidak mau, tapi karena dia tidak bisa. Dalam hal hak paten, DCA benar-benar seperti matahari: DCA adalah bahan kimia yang murah dan digunakan secara luas dan tidak dimiliki oleh siapa pun.

Di dunia sekarang ini, obat-obatan semacam itu tidak mudah menarik dana.

Perusahaan-perusahaan farmasi tidak sepenuhnya mengabaikan DCA, dan mereka tentu saja tidak menekan penelitian DCA—hanya saja mereka tidak membantu hal tersebut. Mengapa? Pengembangan obat pada dasarnya adalah sebuah bisnis, dan berinvestasi pada obat bukanlah langkah bisnis yang baik. “Big Pharma sama sekali tidak tertarik untuk berinvestasi (dalam penelitian DCA) karena tidak akan ada keuntungan,” kata Michelakis kepada Life’s Little Mysteries, situs saudara dari LiveScience. (Hitung mundur: 10 Kondisi Keturunan Terburuk)

Jalan panjang menuju kesembuhan
Farmakolog Omudhome Ogbru, direktur R&D di perusahaan farmasi yang berbasis di New Jersey, The Medicines Company, mencatat, “Perusahaan obat sama seperti perusahaan lain karena mereka menghasilkan produk yang harus dijual demi mendapatkan keuntungan agar perusahaan dapat bertahan dan berkembang. .”

Hanya satu dari 10.000 senyawa yang dipelajari oleh para peneliti yang berakhir sebagai obat yang disetujui, Ogbru menjelaskan dalam sebuah opini di MedicineNet. Untuk mencapai tahap persetujuan, obat-obatan harus menjalani pengujian selama tujuh hingga 10 tahun dengan total biaya rata-rata $500 juta – yang semuanya akan sia-sia jika obat tersebut gagal mendapat persetujuan dari Badan Pengawas Obat dan Makanan (FDA). Bahkan jika hal itu terjadi, “hanya tiga dari setiap 20 obat yang disetujui menghasilkan pendapatan yang cukup untuk menutupi biaya pengembangannya.”

“Keuntungan adalah insentif atas risiko yang diambil perusahaan,” tulis Ogbru. “Tanpa janji keuntungan yang wajar, hanya ada sedikit insentif bagi perusahaan mana pun untuk mengembangkan obat baru.”

Hampir mustahil mendapatkan keuntungan dari obat seperti dikloroasetat. “Jika DCA terbukti efektif, maka obat tersebut akan menjadi obat yang sangat murah,” kata Michelakis.

Daniel Chang, ahli onkologi di Stanford Cancer Center yang baru-baru ini mulai mempelajari DCA, setuju. “Saya yakin kurangnya hak paten berperan dalam kurangnya pengawasan,” kata Chang kepada kami melalui email.

Meskipun organisasi kesehatan pemerintah seperti National Cancer Institute memberikan dana hibah penelitian untuk membantu mendanai uji klinis, “itu tidak akan pernah cukup untuk mendapatkan persetujuan DCA sebagai pengobatan kanker,” kata Akban Kahn, seorang dokter di Toronto. “Anda memerlukan ratusan juta dolar, dan hibah pemerintah tidak sebesar itu.”

Penelitian DCA berjalan jauh lebih lambat dibandingkan jika perusahaan obat menanggung biayanya. Meskipun demikian, pendanaan akar rumput secara mengejutkan telah menghasilkan kemajuan yang stabil. “Melalui website, radio, panggilan telepon, dan hal-hal seperti itu, kami mengumpulkan sekitar $1,5 juta dalam sembilan bulan” di Pusat Penelitian DCA Universitas Alberta, kata Michelakis. Jumlah ini cukup untuk mendanai studi rinci pengobatan DCA pada lima pasien kanker otak.

Hasilnya menjanjikan. Namun, penelitian ini kecil dan tidak memiliki a kontrol plasebosehingga tidak mungkin untuk mengatakan dengan pasti apakah kondisi pasien membaik akibat pengobatan DCA atau karena hal lain. Daniel Chang, peneliti Stanford, menggambarkan hasil penelitian ini sebagai hal yang menarik tetapi tidak meyakinkan. Dalam makalah mereka, Michelakis dan rekan penulisnya menulis,

“Dengan sedikitnya jumlah peserta yang diobati dalam penelitian kami, tidak ada kesimpulan pasti mengenai DCA sebagai terapi yang dapat dibuat.”

Meskipun uji klinisnya kurang, seorang praktisi keluarga, Akbar Khan dari Medicor Cancer Centre di Toronto, meresepkan DCA off-label untuk pasien kankernya. (Dia mengatakan hal itu bisa dilakukan di Kanada karena DCA sudah disetujui di sana untuk pengobatan gangguan metabolisme tertentu. Namun, Michelakis mengatakan menurutnya Khan tidak boleh meresepkan obat tersebut sampai obat tersebut secara resmi disetujui untuk penggunaan kanker.)

“Kami melihat sekitar 60 hingga 70 persen pasien yang gagal dalam pengobatan standar memberikan respons positif terhadap DCA,” kata Khan. Misteri kecil kehidupan. Kelompok Khan baru saja menerbitkan makalah tinjauan sejawat pertamanya di Journal of Palliative Medicine. “Ini adalah laporan kasus seorang pasien penderita kanker langka yang mencoba pengobatan lain namun tidak berhasil, jadi dia datang kepada kami untuk DCA.

Itu efektif, dan sebenarnya memberikan hasil yang cukup dramatis. Dia menderita banyak tumor, termasuk tumor yang sangat mengkhawatirkan di kakinya. DCA menstabilkan tumor dan mengurangi rasa sakitnya secara signifikan.

“Saat ini kami memiliki tiga pasien dengan kanker yang tidak dapat disembuhkan yang berada dalam remisi total, dan mungkin sembuh, dari penggunaan DCA yang dikombinasikan dengan pengobatan paliatif (non-kuratif) konvensional. Kami sedang dalam proses mempublikasikan kasus-kasus ini,” katanya. (Hitung mundur: 10 Penyakit Misterius Teratas)

Model obat baru
Namun, uji coba kecil dan studi kasus tidak akan cukup untuk membuktikan bahwa DCA berhasil. Penyelidikan lebih lanjut mengenai keefektifan obat tersebut diperlukan, dan tanpa bantuan Big Pharma, hal ini harus terjadi dengan cara yang tidak biasa.

“Ini bisa menjadi eksperimen sosial dimana masyarakat mendanai uji coba ini,” kata Michelakis. “Setelah menemukan efek DCA pada sel kanker, saya menganggapnya sebagai pencapaian terbesar kedua dari pekerjaan kami: ketika kami menunjukkan bahwa Anda dapat membawa obat ke uji coba pada manusia tanpa banyak uang. Jika orang lain terinspirasi” – kelompoknya mulai didirikan kerjasama dengan beberapa rumah sakit kanker terkemuka – “ini bisa menjadi pencapaian besar. Pada akhirnya, badan-badan federal seperti Institut Kanker Nasional akan melihat adanya cukup bukti, dan kemudian mereka akan membantu pendanaan.”

“Ini mewakili sikap baru dan cara berpikir baru,” tambahnya.

Mungkin tidak sepenuhnya baru. Sebagai inspirasi dan penyemangat, Michelakis sering mengenang kisah tentang vaksin polio: “Vaksin ini berhasil memberantas penyakit mematikan tanpa menghasilkan keuntungan.”
Catatan Editor: Cerita dan judul ini diperbarui pada tanggal 18 Mei untuk menghilangkan kesan bahwa Big Pharma harus disalahkan atas kurangnya penelitian tentang DCA. Faktanya, seperti yang dikatakan dalam cerita, kurangnya insentif finansial (ketidakmampuan untuk mematenkan DCA)lah yang membuat perusahaan obat enggan mempelajari bahan kimia tersebut.

Artikel ini disediakan oleh Misteri kecil kehidupansitus saudara dari LiveScience.

* Obat super dapat melawan HIV dan malaria
* Mengapa kita tidak bisa menyembuhkan kanker?
* Bagaimana cara kerja vaksin?