Harapan baru untuk obat distrofi otot Duchenne
Saham Sarepta Therapeutics Inc melonjak 64 persen setelah Badan Pengawas Obat dan Makanan AS (FDA) mengindikasikan jalur alternatif untuk mendapatkan persetujuan obat gangguan otot eksperimental milik perusahaan tersebut.
Berita ini menawarkan kehidupan baru bagi Sarepta, yang rencananya untuk mendapatkan persetujuan pemasaran pada akhir tahun lalu dianggap “prematur” oleh regulator, dengan alasan data uji coba yang tidak memadai.
Badan tersebut kini mengindikasikan bahwa data keamanan dan kemanjuran dari penelitian tanpa kelompok plasebo dapat mendukung permohonan persetujuan, kata para analis.
Regulator sebelumnya mengatakan perusahaan harus membandingkan obat tersebut, eteplirsen, dengan plasebo.
Pasien yang diobati dengan obat tersebut dalam uji coba baru sekarang dapat dibandingkan dengan data historis dari pasien lain yang menderita distrofi otot Duchenne (DMD), kata para analis.
Sarepta berencana untuk mengajukan permohonan persetujuan pada akhir tahun ini dan berharap mendapatkan daya tarik pemasaran pada paruh kedua tahun 2015.
“Saat ini, kami menetapkan tahun 2018 sebagai tahun peluncuran eteplirsen, namun rentang waktu ini dapat memangkas 2+ tahun dari proyeksi tersebut,” kata analis Cowen & Co Edward Nash dalam sebuah catatan.
Sarepta mengembangkan eteplirsen sebagai pengobatan DMD, kelainan degeneratif yang mengganggu pergerakan otot dan menyerang satu dari 3.600 bayi laki-laki yang baru lahir – biasanya meninggal karena penyakit tersebut pada usia 30 tahun.
Perusahaan bioteknologi tersebut mengatakan akan mengajukan permohonan pemasaran eteplirsen melalui jalur persetujuan yang dipercepat, seperti yang diusulkan oleh FDA.
Persetujuan yang dipercepat biasanya diberikan pada obat untuk penyakit serius tanpa pilihan pengobatan, berdasarkan data uji coba awal. Namun, produsen obat tersebut masih perlu melakukan uji coba yang lebih besar untuk memperkuat temuan awalnya.
Berita hari Senin mengangkat saham Prosensa Holding NV, yang sedang mengembangkan obat DMD saingannya, drisapressen. Obat Prosensa gagal meningkatkan kemampuan berjalan pada pasien DMD dalam uji coba tahap akhir pada bulan September 2012.
Drisapersen, seperti eteplirsen, dimaksudkan untuk bekerja dengan meningkatkan produksi protein yang disebut distrofin, yang kekurangan protein tersebut menyebabkan penyakit.
Upaya lain untuk mengembangkan pengobatan DMD juga telah digagalkan baru-baru ini.
PTC Therapeutics Inc gagal mendapatkan dukungan untuk persetujuan bersyarat pengobatannya dari panel Badan Obat Eropa pada bulan Januari.
Saham Sarepta yang berbasis di Cambridge, Mass. turun 64 persen menjadi $13,16 pada 12 November tahun lalu ketika FDA menyatakan keraguannya mengenai data uji coba obat tersebut, namun kini telah memulihkan sebagian besar kerugiannya.
Sahamnya naik sekitar 49 persen menjadi $36,37 pada perdagangan tengah hari di Nasdaq pada hari Senin.
