Ilmuwan menemukan janji dalam molekul ganja murni untuk pengobatan epilepsi pediatrik

Enam -tahun Izaiah Ruiz memiliki serangan yang tak terhitung jumlahnya per hari karena bentuk epilepsi pediatrik yang langka. Sekarang obat yang diturunkan ganja dapat membantunya dan keluarganya membantu menghindari serangan yang melemah.

Izaiah mengalami kejang pertamanya ketika dia baru berusia 2 bulan dan didiagnosis dengan Dravet Syndrome, suatu kondisi yang dimulai lima bulan kemudian di masa kanak -kanak. Penyakit ini, juga disebut epilepsi mioklonik yang parah pada masa bayi (SMHY), tidak terduga, yang berarti tidak menanggapi pengobatan yang tersedia. Sementara 60 persen kasus epilepsi bereaksi, 40 persen melakukannya, termasuk yang terkait dengan menggambar sindrom.

Jika Izaiah memiliki kejang klonik tonik-jenis kejang otot yang dipikirkan kebanyakan orang ketika mereka mendengar kata “kejang” mengikuti neneknya, Lori Fountain, prosedur seperti militer untuk menenangkan dan memantau dia.

“Segera ada di lantai dan berbaring di sisinya,” Fountain, dari Conroe, Tex., Mengatakan pada FoxNews.com. “Aku mengambil oksigen dan menaruh oksigen padanya. Aku ingin aliran udara pergi ke otak dan bagian lain – karena jika kamu memiliki serangan, simpan semuanya di tubuhmu. Kamu juga berhenti bernapas. ‘

“Saya mengambil telepon saya dan melihat waktu, dan melacak waktu dan saya menontonnya,” Fountain terus maju dan mengoceh arah dari ingatan yang terlatih dengan baik. “Lalu dia akan pergi ke bagian goyang, dan aku menonton dan menempatkan monitor (hati) padanya.”

Jika serangan berlangsung lebih dari empat menit, Fountain Diaastat memberikan obat dubur untuk serangan cluster. Dia tahu paramedis, yang Izaiah sejak dia masih bayi, dengan cepat dial.

Dravet Syndrome dan Epidiolex

“Sebagian besar anak -anak dengan sindrom Dravet mengalami ratusan serangan sehari,” Angus Wilfong, seorang ahli saraf pediatrik di Rumah Sakit Anak Texas, mengatakan kepada FoxNews.com. “Beberapa tunduk pada status epilepticus, dan itu adalah kondisi yang mengancam jiwa.”

Wilfong adalah penyelidik paling penting untuk menguji coba obat baru yang dapat membantu Dravet Syndrome, yang bersifat genetik dan saat ini tidak memiliki obat. Perawatan, yang disebut Epidiilex, telah mengubah kehidupan pasien dengan menggambar sindrom tanpa memberikan efek samping yang tidak biasa, kata Wilfong.

Izaiah adalah bagian dari uji coba seri dosis double -blind, dan untuk bulan Desember, neneknya menerapkan kepadanya cairan oral yang dibuat oleh GW Pharmaceuticals dua kali sehari. Epidiolex telah mengurangi serangan klonik tonik dari sekitar empat bulan menjadi hanya dua, kata Fountain, yang mencatat bahwa ia masih mengalami serangan kecil setiap hari.

Izaiah hanya bisa menghabiskan Natal di rumah untuk ketiga kalinya dalam hidupnya dan bukan di rumah sakit.

Kontroversi tentang CBD

Sementara Epidiolex memiliki janji untuk keluarga seperti air mancur, tengah kontroversial karena make -up: terdiri dari CBD murni, salah satu dari setidaknya 80 molekul ganja atau ganja yang terkenal. Wilfong mengatakan tidak ada bukti ilmiah dari uji klinis formal yang membuktikan bahwa ganja dapat mengobati epilepsi secara efektif. Namun, para ilmuwan telah mencatat bahwa ini dapat memiliki efek. Mereka percaya bahwa CBD entah bagaimana menenangkan aktivitas otak yang menyebabkan serangan.

CBD menjadi berita utama nasional di musim panas 2014 ketika seorang gadis di Colorado, yang juga menderita sindrom Dravet, melihat penyitaannya ratusan hari menjadi hanya dua atau tiga bulan ke CBD. Obat itu dinamai gadis kecil itu, Charlotte Figi, ‘Charlotte’s Web’. Obatnya sekarang memiliki daftar tunggu yang dilaporkan.

Tidak seperti web Charlotte, Epidiilex tidak memiliki jejak Tetrahydrocannabinol (THC), tetapi senyawa yang diyakini bertanggung jawab atas efek psikotropika ganja, kata Wilfong.

“Inilah yang epidiilex dari web Charlotte atau minyak rami atau ekstrak lain dari tanaman ganja yang tersedia di tempat -tempat seperti Colorado, di mana ganja medis telah disetujui,” kata Wilfong. ‘Mereka tidak menggunakan ganja farmasi. Anda tidak pernah yakin apa yang Anda dapatkan saat menggunakan ekstrak versus sesuatu yang farmasi. ‘

Baik web Charlotte dan Epidiilex telah terbukti mengurangi kejang, tetapi tidak menghilangkan, kata Wilfong.

Menurut banyak advokat ganja medis, CBD memiliki potensi untuk mengisi celah untuk pengobatan menggambar sindrom. Pilihan pengobatan saat ini untuk kondisi ini meliputi: Ambil satu atau lebih dari 30 obat epilepsi yang disetujui oleh Administrasi Makanan dan Obat AS (FDA); menjalani operasi otak; Pergi diet ketogenik rendah lemak, rendah karbohidrat; atau menerima stimulasi saraf khusus.

“Terlepas dari semua ini, anak -anak ini masih memiliki lusinan serangan sehari,” kata Wilfong. “Itu sebabnya jika ada tanda bahwa sesuatu seperti Epidiolex dapat membantu anak -anak ini, kita harus mencari tahu dan mendapatkan perawatan ini tersedia bagi mereka untuk membantu mereka dengan penyakit bencana ini.”

Ke depan: uji klinis epidolex

Percobaan Izaiah berpartisipasi dalam, Bagian A, dilakukan untuk menentukan rentang dosis untuk dua uji klinis berikutnya. FDA membutuhkan dua uji efektivitas selain fase rentang dosis sebelum menyetujui obat untuk penggunaan komersial.

Untuk bagian A, studi double-blind, komputer telah secara acak memberikan komputer 30 studi peserta dengan sindrom Dravet ke epidioleks dosis rendah, sedang atau tinggi, atau plasebo. Para peneliti melihat pasien sekali seminggu di bulan Desember. Para peneliti menerapkan dua tes darah untuk mengamati bagaimana mereka merekam dan memetabolisme obat.

Di bagian selanjutnya dari sidang, yang akan dimulai secara internasional dalam beberapa bulan ke depan, para peneliti akan menggunakan dosis tersebut untuk 150 pasien baru. Fase ketiga dan terakhir dari percobaan akan mempelajari efek Epidiolex pada jenis epilepsi pediatrik lain: Sindrom Lennox-Gastaut.

Ketika Fountain berbicara dengan FoxNews.com, Izaiah adalah 12 hari dari dosis terakhir Epidiolex. Fountain mengakui bahwa dia tidak yakin apakah dia telah menerima plasebo, atau dosis apa yang telah dia terima bulan sebelumnya. Tapi dia telah memperhatikan perubahan yang jelas sejak dia berhenti mengambilnya: itu bahkan belum setengah jalan hingga Januari, dan dia telah mengalami dua serangan klonik tonik, selain puluhan serangan kecil yang dia miliki setiap hari.

Fountain mengatakan keinginannya agar uji klinis berhasil, sehingga CBD dapat diturunkan dari klasifikasi Jadwal 1 yang membatasi, dan bahwa dokter dapat dengan bebas meresepkannya kepada pasien seperti Izaiah.

Berdasarkan kurangnya penelitian, beberapa organisasi, seperti American Academy atau Pediatrics, tidak mendukung ganja medis untuk anak -anak. Tetapi sementara tidak jelas apa efek pasti dari ganja atau koneksi ganja dengan anak -anak berkembang, keluarga seperti Izaiah mengatakan mereka tidak lagi memiliki pilihan.

“Lakukan riset, dan kemudian Anda dapat menghabiskan satu hari di sepatu saya,” kata Fountain, “dan Anda akan melakukan segalanya untuk meningkatkan kualitas hidup anak Anda.”

“Aku tidak ingin membuatnya tinggi,” tambahnya. “Ini adalah bagian yang buruk: (ganja) memiliki stigma yang buruk sehingga ada orang yang tidak mau membuka mata mereka.”

Sejumlah hal dapat menghasilkan salah satu serangan Izaiah – jika dia terlalu panas, terlalu dingin, tegang, atau jika dia keluar dari rutinitas sehari -harinya. Meskipun kondisinya tidak mematikan, kata Wilfong, serangan yang lebih buruk dan berulang yang dipimpin oleh sindrom Dravet meningkatkan kemungkinan kematian mendadak atau tidak dapat dijelaskan.

Sindrom Dravet juga didefinisikan sebagai bentuk bencana epilepsi, yang berarti mengembangkan anak -anak. Izaiah berusia 6 tahun, tetapi baru berusia 2 tahun, kata Fountain.

Selama persidangan, untuk pertama kalinya dalam hidupnya, air mancur Izaiah memohon untuk menghiasi pohon Natal, katanya. Itu juga pertama kalinya dia tertarik untuk membuka hadiahnya pada Hari Natal.

“Dia akan melihat pohon itu dan mengatakan” lampu “,” kata Fountain. “Aku mencoba membuatnya berkata,” Natal “, tapi itu kata besar. Fakta bahwa dia mengakui pohon itu dan meminta aku untuk menyalakan lampu itu bagus.”

Pada bulan Maret, Fountain berharap untuk mengakses label terbuka Epidiilex dengan dosis yang ditentukan untuk Izaiah. Obat akan tersedia untuk peserta bagi peserta ketika bagian kedua dari sidang dimulai.

Wilfong mencatat bahwa sebagian besar uji penelitian klinis untuk obat yang mencari persetujuan FDA memiliki fase ekstensi label terbuka, yang diadakan setelah periode studi awal, bahwa para peserta dapat menjadi sukarelawan. Data masih dikumpulkan saat ini, meskipun dengan cara yang kurang ketat, dan pasien menerima obat secara gratis jika mereka terus memenuhi kriteria inklusi. Ketika FDA menyetujui produk apa pun, produk tersebut kemudian ditawarkan secara komersial. Fase label terbuka rute dapat memakan waktu berbulan -bulan hingga beberapa tahun, kata Wilfong.

Sampai perawatan label terbuka masuk ke tangannya, air mancur memegang.

“Itulah yang saya harapkan: bahwa (jika) kita mendapatkannya dengan dosis yang tepat, akan keluar dari dia – bahwa dia mungkin tidak kehilangan kata -katanya,” katanya. “Kami tahu bahwa ia memiliki banyak hal di dalamnya; kami hanya perlu lebih banyak untuk keluar. ‘