Studi menemukan potensi awal pada Obat Leukemia GSK
Para ilmuwan yang melakukan penelitian tahap awal telah menemukan bahwa obat baru yang potensial dari GlaxoSmithKline dapat mengobati leukemia garis keturunan campuran (MLL) – bentuk leukemia paling umum pada bayi.
Dalam sebuah penelitian yang dipublikasikan di jurnal Nature, para ilmuwan dari produsen obat Inggris yang bekerja sama dengan badan amal Cancer Research UK (CRUK) dan Cellzome AG menemukan bahwa obat eksperimental, yang disebut I-BET151, meniru penanda kimia yang kuncinya adalah mengaktifkan proses tersebut. dari gen leukemia.
“Ini… merupakan jalan baru yang menarik untuk penemuan obat yang kami harap akan berguna untuk jenis kanker lain selain leukemia MLL,” kata Tony Kouzarides dari Wellcome Trust/CRUK Gurdon Institute di Universitas Cambridge, yang ikut memimpin penelitian ini. belajar.
Kevin Lee, kepala penelitian penemuan epigenetika di GSK, yang juga mengerjakan penelitian ini, mengatakan dia juga senang dengan temuan ini, meskipun mungkin perlu waktu bertahun-tahun sebelum obat tersebut berpotensi mencapai pasar.
“Meskipun masih berbasis laboratorium… ini memvalidasi gagasan pengembangan molekul kecil melawan saklar epigenetik,” katanya dalam komentar email.
“Penting untuk diingat bahwa kita harus berhasil dengan sejumlah langkah tambahan sebelum kita dapat memindahkannya dari laboratorium ke pengujian senyawa ini pada manusia.”
Leukemia MLL diperkirakan menyebabkan 80 persen kasus leukemia akut pada anak-anak di bawah usia dua tahun, dan satu dari 10 kasus pada orang dewasa.
Kebanyakan pasien tidak memberikan respons yang baik terhadap pengobatan leukemia standar dan sering kali kanker muncul kembali.
Penyakit ini disebabkan ketika gen yang disebut MLL menyatu dengan gen lain. Hal ini mengganggu fungsi normal MLL dengan menciptakan “protein fusi” baru yang berperilaku buruk, mengaktifkan gen yang mendorong perkembangan leukemia.
Tim Kouzarides menemukan bahwa protein fusi MLL pada penyakit ini ditargetkan pada gen penyebab leukemia oleh protein keluarga BET, yang mengenali “tanda” kimia tertentu pada kromatin, perancah tempat DNA disusun.
Dengan menggunakan I-BET151 untuk mengobati leukemia pada tikus dan sel kanker manusia di laboratorium, para peneliti menemukan bahwa bahan kimia tersebut dapat menghentikan penyakit, membuka jalan bagi penelitian lebih lanjut yang berada pada fase pertama, atau disebut Fase I, pada manusia. cobaan.
“Kami sangat membutuhkan cara yang lebih baik untuk mengobati anak-anak dengan bentuk leukemia yang lebih agresif, seperti MLL,” kata Lesley Walker, direktur informasi CRUK.
“Meski saat ini penelitian ini baru dilakukan di laboratorium, kami berharap dapat segera beralih ke uji klinis pada pasien.”
Leukemia adalah kanker yang paling sering didiagnosis pada anak-anak dan menyumbang sekitar sepertiga dari seluruh kanker yang didiagnosis pada anak-anak. Menurut Cancer Research UK, delapan dari 10 anak penderita leukemia di Inggris kini dapat bertahan hidup selama lima tahun atau lebih, dibandingkan dengan satu dari 10 anak pada akhir tahun 1960an.
